פיתוח ב"הדסה" הצליח להאט את התקדמות מחלת ה-ALS במטופלים

תוצאות ראשונות של ניסוי קליני שנעשה במרכז הרפואי "הדסה" בירושלים, ושפורסמו בכתב העת JAMA Neurology, מעלות כי הזרקת תאי גזע לנוזל השדרה של חולי מחלת ניוון השרירים ALS הצליחה להאט את קצב התפתחות המחלה ב-90% מהמטופלים. בית החולים ציין, כי תוצאות אלה מעוררות תקווה לגבי טיפול עתידי בחולי ALS.

את הניסוי והמחקר הוביל פרופ' דימטריוס קרוסיס, נוירולוג בכיר ב"הדסה", ביחד עם חברת הביוטכנולוגיה הישראלית-אמריקנית Brainstorm Cell Therapeutics, העוסקת בפיתוח שיטות טיפול במחלות ניווניות. הדיווח בכתב העת הרפואי מציג את ממצאי שני השלבים הראשונים בניסוי הקליני.

פרופ' דימיטריוס קרוסיס (צילום: "הדסה")

את הניסוי והמחקר הוביל פרופ' דימטריוס קרוסיס, נוירולוג בכיר ב"הדסה", ביחד עם חברת הביוטכנולוגיה הישראלית-אמריקנית Brainstorm Cell Therapeutics

הניסוי החל ב-2011, וכולל ניצול של תאי הגזע של המטופל ל"השתלה עצמית". תאי הגזע נשאבים ממח העצם, עוברים העשרה באמצעות NurOwn (פרוטוקול ייחודי לחברה) ואחר כך מוזרקים חזרה לנוזל המוח והשדרה, בשיטה שפותחה ב"הדסה". בניסוי השתתפו 26 חולי ALS.

פרופסור קרוסיס מסר את הפרטים הבאים: "התרשמנו לטובה מתוצאות הניסוי הקליני. לא נמצאו השפעות שליליות בעקבות הזרקת תאי הגזע לנוזל השדרה של החולים. כמעט 90% מכלל המטופלים הראו סימני האטה בקצב התפתחות המחלה, וזאת לפי בדיקת מדדי תפקוד נשימתי ומוטורי.

"לאחר שלב I/IIa, - המיועד לבחון את בטיחות הטיפול - בוצע שלב II במתכונת סמיות כפולה בהדסה ובאותה הדרך ב"מאיו קליניק" ברוצ'סטר שבמדינת ניו-יורק, בבית החולים הכללי של מסצ'וסטס בבוסטון ובמרכז הרפואי של אוניברסיטת מסצ'וסטס".

גם רשת ABC דיווחה על ההצלחה ועל תוצאות הניסוי בכתבת וידיאו שהקדישה לפיתוח (לצפייה לחצו כאן).

בטיחות השיטה נבחנה בשני אופנים: הזרקה לנוזל השדרה והזרקה לשריר. לדברי החברה, הוכח כי התרופה בטוחה לחולים. לדברי החברה, "למרות שלא מדובר בטיפול במחלה עצמה, אלא במניעת התקדמותה, אנחנו אופטימיים שבעתיד נוכל לטפל בהתקדמות מחלת ALS, יחד עם מחלות אחרות הקשורות למוח וחוט השדרה".

המאמר שפורסם ב-JAMA Neurology מפרט את שיטת NurOwn - שבה תאי גזע מזנכימליים עצמיים מכוונים כדי לייצר ולהפריש גורמי גידול נוירוטרופים. תאים אלו מושתלים לנוזל המוח והשדרה בסמיכות לאזורי הפגיעה. התאים המושתלים וגורמי הגידול המופרשים על ידם, מסייעים לתפקודם ולצמיחתם של התאים ברקמה הפגועה. "המוצר התאי הזה הוא ראשון וייחודי מסוגו", מסרה החברה, "יכולתם וחוזקם של תאי הגזע נמדדים בקפידה לפני השתלתם".

"הדסה" הודיעה, כי פיתוח הטיפול התאי בחולי ALS ובמחלות ניווניות אחרות, במסגרת הניסוי שמוביל פרופסור קרוסיס, יימשך. לפי הערכות, בעולם כיום ישנם כ-450 אלף חולי ALS.

לדיווח בכתב העת הרפואי לחצו כאן