ועדת החריגים של שירותי בריאות כללית, בראשות ד"ר ניקי ליברמן, אישרה לשני תינוקות ישראלים המאובחנים עם מחלת ניוון השרירים הנדירה SMA את המימון לתרופה הגנטית החדשה Zolgensma הנחשבת ליקרה בעולם. עלותה לחולה: יותר משני מיליון דולר לטיפול חד פעמי הניתן בעירוי. כך מדווח הבוקר (ה') רן רזניק ב"ישראל היום". התרופה הוגשה כמועמדת להכללה במסגרת ההרחבה של סל התרופות ל-2020.
עוד בעניין דומה
בדיווח נמסר כי האישור ניתן לאחר ששני רופאים ב"איכילוב", פרופ' אביבה פתאל-ולבסקי, מנהלת המחלקה לנוירולוגיה בבית החולים לילדים דנה-דואק וד"ר ליאורה שגיא מאותה מחלקה, קבעו ששני התינוקות מתאימים לקבלת התרופה הגנטית החדשה שאושרה ביוני על ידי ה-FDA. התרופה מיועדת לפעוטות עד גיל שנתיים בלבד. מחקרים קבעו כי תביא לריפוי מלא של המחלה על ידי החדרת עותק של גן בריא במקום הגן החסר הגורם למחלה.
SMA מתבטאת אצל תינוקות מגיל כחצי שנה בחולשת שרירים מתקדמת כתוצאה מניוון עצבי והחולים סובלים ממוגבלויות מוטוריות קשות כחוסר יכולת ללכת וכן לנשום ובחלק מסוגי המחלה היא עלולה להביא למוות עד גיל שנתיים. בישראל כ-130 חולים במחלה זאת, מהם 20-15 בני שנתיים.
האישור מ"הכללית" ניתן לאחר שהוסכם על הסדר תשלומים מיוחד עם חברת התרופות AVEXIS שבבעלות "נוברטיס", במסגרתו תינתן הנחה גדולה ביותר במחיר התרופה והתשלום עבורה ייעשה בפריסה של ארבעה עד שישה תשלומים שנתיים. בישראל משווקת התרופה על ידי Truemed.