מחקרים

יעילות הטיפול בסטרליזומאב בספקטרום הפרעות נוירומייליטיס אופטיקה

במחקר פאזה 3 הראתה התרופה הפחתה מובהקת בסיכון להתקפים בשילוב עם טיפול אימונוסופרסיבי בסיסי במטופלים עם נוירומייליטיס אופטיקה (NMOSD)

נוירומייליטיס אופטיקה. צילום: אילוסטרציה

במחקר שפורסם ב-New England Journal of Medicine נמצא כי סטרליזואמב מראה יעילות איתנה על פני 144 שבועות. התרופה מובילה להפחתה מובהקת סטטיסטית בסיכון להתקפים בשילוב עם טיפול אימונוסופרסיבי בסיסי במטופלים עם נוירומייליטיס אופטיקה.

חברת רוש הודיעה לאחרונה על תוצאות חיוביות ממחקר ה-SAkuraSky, מחקר פאזה 3 אשר בחן את השימוש בסטרליזומאב לטיפול בספקטרום הפרעות נוירומייליטיס אופטיקה (NMOSD - neuromyelitis optica spectrum disorder). התוצאות פורסמו במהדורת ה-NEJM מה-27 לנובמבר. סטרליזומאב "תוקפת" את הקולטן לאינטרלאוקין 6 (IL-6) . קולטן זה הינו קולטן מפתח בפתוגנזה של NMOSD.

אנשים עם NMOSD חווים התקפים קשים ובלתי צפויים אשר גורמים לנכות ונזק נוירולוגי מצטבר וקבוע. מצב זה מאובחן לעתים קרובות בטעות כטרשת נפוצה. סטרליזומאב מעכבת את האיתות של IL-6 ויכולה להילקח פעם בארבעה שבועות על ידי המטופלים עצמם באמצעות זריקה תת-עורית.

לדברי ד"ר לוי גארווי, ראש תכנית הפיתוח הבינלאומית בחברת רוש, "התוצאות החיוביות מהמחקר תומכות בהיפתוזה ש-IL-6 הוא שחקן מפתח ב-NMOSD, מחלה משתקת ולעתים סופנית. סטרליזומאב מראה יעילות ממושכת על פני 144 שבועות בקבוצה גדולה של חולים בעלי מאפיינים רחבים בשני מחקרי פאזה 3 בין אם היא ניתנת כמונותרפיה או בשילוב עם טיפול בסיס אחר. אנו מעודדים מכך שסטרליזומאב תוכל לשמש בקרוב כטיפול לאנשים עם NMOSD".

ממצאי המחקר המלאים מראים כי באוכלוסיית כלל המשתתפים, רק שמונה מתוך 41 המטופלים (20%) אשר טופלו עם סטרליזומאב וטיפול אימונוסופרסיבי בסיסי חוו התקף (כפי שהוגדר בפרוטוקול המחקר) לעומת 18 מתוך 42 (43%) המטופלים בקבוצה שקיבלה אינבו (יחס סיכונים 0.38; רווח בר-סמך 95% 0.16-0.88; p=0.02). יש לציין כי 89%, 78% ו-74% מהמשתתפים שקיבלו סטרליזומאב עם טיפול אימונוסופרסיבי בסיסי היו חפים מהתקפים לאחר 48, 96 ו-144 שבועות בהתאמה, לעומת 66%, 59% ו-49% בלבד בקבוצת הביקורת.

יש לציין כי אוכלוסיית ה"כוונה לטפל" כללה מגוון רחב של מטופלים ובכלל זה מטופלים  עם וללא נוגדני IgG כנגד AQP-4 בגילאי 13-73 שנים.

מטופלים סרופוזיטיביים ל-AQ4-IgG נוטים לפתח מחלה קשה יותר. בקבוצת המטופלים הסרופוזיטיביים, 11% (3 מתוך 27) מהמטופלים שקיבלו סטרליזומאב חוו התקף בעוד שהשיעור בקבוצת האינבו היה 43% (12 מתוך 28) (יחס סיכונים, 0.21; רווח בר-סמך 95%: 0.06-0.75). בקבוצה הסרונגטיבית, 36% (5 מתוך 14) מהמטופלים שקיבלו סטרליזומאב פיתחו התקף בעוד שהשיעור היה 43% בקבוצה שקיבלה אינבו (6 מתוך 14 מטופלים) (יחס סיכונים, 0.66; רווח בר-סמך 95%: 0.20-2.24).

בהיבט תופעות לוואי, שיעור המטופלים עם תופעות לוואי קשות היה דומה בין שתי הקבוצות. שיעור הזיהומים, ובכלל זה זיהומים קשים, היה נמוך יותר בקבוצת הסטרליזומאב לעומת קבוצת הביקורת. רוב תופעות הלוואי היה קלות-בינוניות ותופעות הלוואי הנפוצות ביותר בקבוצת הסטרליזומאב היו זיהומים של דרכי האוויר העליונות, נאזופרינגיטיס וכאבי ראש.

באוקטובר 2019 אישר מינהל התרופות והמזון האמריקאי את התוויות השיווק של סטרליזומאב כטיפול ב-NMOSD וסוכנות התרופות האירופאית העניקה לתרופה אישור מסלול מהיר. ההמלצות הסופיות של שני גופים רגולטוריים אלו צפויות בשנת 2020.

נושאים קשורים:  נוירומיאליטיס אופטיקה,  סטרליזומאב,  אינטרלאוקין,  יעילות,  התקפים,  מחקרים,  חדשות
תגובות