מחקרים

היעילות הקלינית של טיפול אנזימטי חליפי בחולים עם מחלת פומפה שהתפרצה בגיל מאוחר

חוקרים סבורים כי טיפול אנזימטי חליפי מראה יעילות מובהקת רק בשיפור יכולות ההליכה של חולים עם LOPD

05.08.2021, 16:55
דגימת שריר בחולה הסובל ממחלת פומפה (מקור: ויקיפדיה)

ידוע כי קשה להעריך את יעילות הטיפול האנזימטי החליפי עם אלפא-גלוקוזידאז אנושי רקומביננטי, בחולים עם LOPDי(late-onset Pompe disease), בשל השונות הקלינית וגודל המדגם הקטן במחקרים שפורסמו זה מכבר. לכן, החוקרים ערכו סקירת ספרות שיטתית ומטה-אנליזה, על מנת להעריך את היעילות של טיפול אנזימטי חליפי בחולי LOPD, בכל הנוגע למרחק ההליכה, תפקודי הנשימה וכוח השרירים. החוקרים הגדירו את מדדי התוצא העיקריים בתור הציונים במבחן ההליכה של שש דקות, נפח האוויר הננשף במאמץ, דירוג ב-MRC (medical research council), בדיקת שרירים כמותית ובדיקת תפקוד מוטורי מהיר.

החוקרים זיהו בסך הכל 619 מחקרים לאחר חיפוש ידני במאגרי המידע PubMed, EMBASE, שנערך ב-18 ביולי 2020. לאחר הערכה ראשונית, בחרו להכליל 16 מחקרים במטה-אנליזה, המכילים נתונים קליניים של 589 חולים עם LOPD.

החוקרים ניתחו 419 נבדקים על ידי מבחן הליכה של 6 דקות ומצאו כי מרחק ההליכה השתפר בממוצע ב-32.2 מטר במהלך תקופת המעקב (p = 0.0003), בהשוואה למרחק בתחילת המחקר. עוד דיווחו כי במסגרת המטה-אנליזה, לא נצפה שיפור בנפח האוויר הננשף במאמץ ודווח רק על מגמה קלושה של שיפור בכוח שריר לאחר טיפול אנזימטי חליפי, הבדל שלא היה מובהק סטטיסטית.

החוקרים הגיעו למסקנה כי על סמך הנתונים הקיימים, לטיפול אנזימטי חליפי ישנה יעילות מובהקת בשיפור מרחק ההליכה בחולי LOPD ויכולת לא מובהקת לשפר את כוח השריר, בעוד כי אין עדות כלל לשיפור ביכולת הנשימה. הם סבורים כי יש צורך בעוד ניסויים פרוספקטיביים מבוקרים על מנת להראות יתרון קליני ברור של הטיפול האנזימטי החליפי.

מקור: 

Berli, S. et al. Journal of Neurology 2021; https://doi.org/10.1007/s00415-021-10526-5

נושאים קשורים:  מחקרים,  מחלת פומפה,  טיפול אנזימטי חליפי
תגובות