מותו של נסיין בתכשיר לטיפול באלצהיימר מדאיג את המומחים

טיפול חדשני בנוגדן חד שבטי, כבסיס לתרופה עבור חולי אלצהיימר, סומן כהבטחה ליעילותו בשלב 3 של ניסוי קליני, אולם לפי דיווח באתר החדשות Stat לענייני בריאות, דווקא טיפול זה הוביל למותו של משתתף בניסוי, אירוע שהוגדר נדיר ולכן מעורר דאגה ומחייב התייחסות מעמיקה לחומר שבו נעשה שימוש ליצירת אותה תרופה. בתקשורת האמריקאית נמתחה ביקורת על חברת התרופות שמסתירה גם עתה את פרטי המקרה. שלשום דווח על האירוע גם ב-CNN.

את התרופה הנסיונית בשם lecanemab בוחנת חברת התרופות Eisai שסירבה לפרט על המקרה בטענה שמדובר בתחום הפרטיות. התרופה הראתה בניסוי שהיא מאטה את הירידה הקוגניטיבית אצל חלק ממשתתפי הניסוי ועקב כך סומנה כהבטחה.

בדיווח על מקרה המוות של הנסיין, חולה אלצהיימר, נמסר שייתכן שהשימוש בתרופה דווקא הרע את מצבו וגרם לדימום מוחי. אחד מחברי הצוות החוקר את האירוע הגיע למסקנה שיש קשר בין הדימום לתרופה, בעוד שהחברה היצרנית טוענת שיש גורמים אפשריים אחרים. אותו חוקר התבטא: "לפחות קיימת אפשרות הגיונית לקשר בין התכשיר לדימום".

כאמור, חברת התרופות סבורה שהיו גורמים רבים אחרים שהובילו למותו של הנסיין החולה כמו התקף לב, זיהום נשימתי דלקתי, או אירוע של מיני-שבץ. הנסיין המבוגר טופל בקביעות בתכשיר לדילול דם עקב מצב הלב שלו, ו"לקשישים יש בעיות רפואיות רבות", הדגישה חברת התרופות בתגובתה.

בלחץ כתבי הבריאות מסרה החברה כי במסגרת ההכנות לניסוי נבנו הליכי ניטור קפדניים כדי להבטיח את בטיחות המשתתפים וכל זאת בנוסף לוועדה חיצונית לחברה, שנתבקשה לבצע ניטור בטיחות עצמאי. החברה דיווחה שסיפקה לכל הגורמים באופן שוטף מידע מפורט בנושא הבטיחות. היא גם ציינה שבשלב 2 של הניסוי שיעור מקרי המוות בקרב המשתתפים שקיבלו את התרופה לא היה שונה ולא היה בתכיפות בהשוואה למקבלי תרות הדמה (פלצבו).

עם זאת, יש מומחים הסבורים שבנושא בטיחות המשתתפים בניסוי ניתן היה להחמיר עוד יותר במהלכי הניטור. בחודש ספטמבר דיווחה חברת התרופות על תוצאות ראשוניות של הניסוי שהצביעו על כך שהטיפול באמצעות התכשיר החדשני הביא כאמור להאטה בקצב התקדמות המחלה ולהאטת החמרה במצב החולה בכל הקשור לנושאי קוגניציה ב-27% בהשוואה לפלצבו. התרופה גם תרמה כנראה להפחתה ברמות ובצבירי החלבון עמילואיד, בעיקר ביעדי המטרה שאליהם כוון הניסוי וגם נראו אפקטים חיוביים ביכולת החולים לבצע מטלות יומיומיות.

עם זאת, התוצאות הראשוניות של הניסוי הראו תופעות לוואי בכמעט 3% מהמשתתפים כמו התנפחות תסמינית באזורי מוח (Aria-H) – מה שלא נראה אצל מקבלי תכשיר הדמה – וגם בניית ברזל ברקמות אצל 0.7% לעומת 0.2% בקרב מקבלי תכשיר הדמה שמולו מתבצעת ההשוואה.

בסוף חודש נובמבר, בכנס שיעסוק בניסויים קליניים בחולי אלצהיימר, יימסרו פרטים נוספים ומפורטים יותר. חברת Eisai משתפת פעולה בניסוי עם "ביוג'ן" ובדעתה לפרסם דו"ח שעבר ביקורת עמיתים בעת שתגיש בקשה לגורמים הרגולטוריים לקבלת אישור שימוש בתרופה, כנראה בסוף מארס 2023.